희귀질환 의약품 시장은 꾸준히 상승세를 보이고 있다. 이는 미국에서 1983년부터 희귀의약품법을 제정한 후 꾸준히 제약사들을 지원해 온 결과로, 법안 발의 후 2100여개의 성분이 휘귀질환 의약품으로 신청됐고, 이중 350개 이상이 승인받았다. 2010년의 경우 많은 수의 약물들이 승인받았다.

희귀질환 의약품은 희귀질환에 대한 진단, 예방, 치료에 관련된 모든 의약제품들이 포함된다. 미국에서는 20만명 이하의 질환, 유럽에서는 1만명당 5명 이하의 질환을 희귀질환으로 정의하고 있다.

희귀질환 의약품 시장은 2009년 850억 달러에 도달, 연평간성장률 6%을 보이며 2015년 1100억 달러까지 성장할 것으로 예상되고 있다.

이런 상승세는 미국의 희귀의약품법에서도 이유를 찾을 수 있지만, 폭발적으로 승인약물의 개수가 증가한 이유는 그 외에도 다양하다.그 중에서도 FDA 희귀질환개발사무국(OOPD)의 노력이 제약사들을 움직였다는 점이다.

OOPD는 대표적으로 희귀질환약물 개발사에게 다양한 인센티브 제도들을 제시했다. 우선 7년 간의 시작 독점기간이다. 7년 간 승인된 약물과 같은 질환에 대한 약물은 승인받지 못한다. 단 제약사가 환자의 요구를 충족시키지 못한다면 독점권은 철회될 수 있다.


R&D의 지원에도 이득을 주고 있다. 미국세청은 희귀질환 의약품 임상시험에 부가되는 세금의 50%를 감면해 주고 있다. 또 Orphan Products Grants Program은 임상시험 비용을 지원해 주고 있다. 지원 대상은 OOPD가 서류를 검토해 선정하고, 3년 간 연 20만~30만 달러의 비용을 지급한다. 이와 함께 FDA에 약물을 등록하는 기간동안 소요되는 비용도 감면해준다.

이런 지원으로 희귀질환 의약품 시장이 발전했음에도 아직 해결해야할 과제는 남아있다. 희귀질환 의약품 개발에 대한 경험과 전문가가 부족하다. 또 소규모 환자군에 대한 적절한 약물개발 하부구조가 아직 없다.

희귀질환 시장에 대한 이해도도 전반적으로 낮고, 높은 가격을 적절히 관리해줄 수 있는 능력이 아직 없다는 것도 문제다. 현재 환자들은 연간 20만~60만 달러의 비용을 소요하고 있다.

현재 일부 제약사들만 희귀질환 약물 개발에 성공을 거두고 있지만, 이런 흐름은 대형 제약사들에게까지 이어질 것으로 예상되고 있다. 이들이 시장에서 어떻게 새로운 비즈니스 모델을 만들고 기존의 하부구조를 어떻게 희귀질환 환자들에게 적용시키는지 등 앞으로의 변화를 눈여겨봐야겠다.

자료제공 : Frost & Sullivan