고셔병(Gaucher disease) 치료제 후보 taliglucerase alfa의 승인 신청에 대해 FDA가 ‘추가정보 요청’으로 답했다.

FDA는 Protalix BioTherapeutics社의 신약승인신청(NDA)에 대해 taliglucerase alfa의 2개 연구에 대한 추가 자료와 세부정보를 요청하였으며, 새로운 연구들을 요청하지는 않았다.

고셔병은 유전적인 효소 결핍으로 인한 지방축적이 발생하는 희귀질환이다.

고셔병에 대한 젠자임(Genzyme)의 효소 대체 치료제가 2009년 이후 물량 공급이 부족해져 고셔병 관련 단체들은 Protalix의 신약승인신청 진행 여부에 촉각을 세우고 있다. 젠자임의 imiglucerase alfa (제품명 쎄레자임)는 제조결함 문제들로 인해 보스턴 공장을 수색 받았다.

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