폐섬유증의 원인은 아직 확실히 규명되지 않았고 승인된 치료제도 없다. 진단 후 3-5년 이내 대다수가 사망하게 된다. 2007년 UCLA 조사팀이 소규모 파일럿 연구를 통해 sildenafil이 6분-보행 검사에서 개선 효과가 나타났다고 밝힌 후, NIH는 대규모연구 착수를 지시하였다.

이러한 연구 시도는 운동과 휴식 시 NO (nitric oxide) 생성이 감소하는 혈관이상이 있는 폐질환 환자에서 PDE-5 억제제인 sildenafil이 NO의 secondary messenger c-GMP를 안정화시켜, 폐를 확장시킬 수 있을 것이란 가설에서 출발한 것이었다. NIH 연구팀은 14개 기관에서 180명의 환자를 모집하여 sildenafil 20 mg TID 투여군 또는 위약군으로 무작위 배정하여 연구를 진행하였다.

12 주 후, 6분 내 걸을 수 있는 거리에는 두 군간 유의한 차이가 나타나지 않았다. 그러나 sildenafil을 복용하고 있는 환자가 호흡이 더 수월해지고 삶의 질이 개선되는 것으로 나타났다. 그리고 폐섬유증이 진행된 환자 대상의 이러한 결과는, 초기 단계 환자에게 고용량을 투여할 경우 더욱 개선된 효과를 나타낼 수 있을 것으로 기대할 수 있다고 연구팀 책임자인 David Zisman은 덧붙였다. 이러한 결과는 NEJM (New England Journal of Medicine)에 발표되었다.

최초의 폐섬유증 치료제가 될 뻔했던 InterMune社의 pirfenidone은 FDA의 승인 거절 결정을 받았으나, sildenafil의 경우 우선 허가 외 용도로 사용될 가능성이 있을 것으로 보인다.

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