[메디칼업저버 신형주 기자] 척추성 근위축증 치료를 위한 졸겐스마와 스핀라자 경쟁에 로슈의 에브리시디가 FDA 승인을 획득하면서 3파전이 형성된 가운데, 에브리시디가 2년간의 임상 결과를 통해 경쟁력을 입증했다.

로슈에 따르면, 증상성 제1형 척추근위축증(SMA) 치료제인 에브리시디(리스티플람)를 2년간 투여받은 2~7개월 유아들의 88%가 2년간 지속적으로 인공호흡기 없이 생존한 것으로 나타났다.

로슈는 28일 제1형 증상성 척추근위축증이 있는 2~7개월 유아를 대상으로 진행한 FIREFISH 연구 파트1 2년간의 데이터를 공개했다.

에브리시디로 치료받은 유아를 2년 간 추적관찰한 결과, 유아의 대근육 발달은 지속적으로 개선됐으며, 시험에 참여한 유아들은 근육발달 이정표를 달성했다

이번 연구 결과에 따르면, 임상시험에 참여한 약 88%의 유아들은 2년 동안 지속적인 인공호흡기 없이 생존했다. 

2년 동안 59%의 유아들이 유아 및 유아 개발 총 운동량을 측정하는 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 기준으로 최소 5초 이상 도움 없이 앉을 수 있었다. 

또, 65%의 유아들은 1년 동안 목을 가눌 수 있었고, 29%는 1년 간 스스로 뒤집힐 수 있었으며, 30%는 지지대를 이용해 서 있을 수 있었다. 

2년간 생존한 유아 중 100%는 삼킬 수 있는 능력을 유지했고, 93%는 음식을 삼킬 수 있었다. 

FIREFISH 연구에서 에브리디의 안전성은 이전에 보고된 안전성 프로파일과 일치했으며 새로운 이상사례는 확인되지 않았다. 

가장 흔한 부작용은 발열(71%), 상부 호흡기 감염(52%), 기침(33%), 구토(33%), 설사(29%), 호흡기 감염(29%)이었다. 
유아의 24%에서 발생한 가장 심각한 부작용은 폐렴이었다.

로슈의 최고 의료책임자 겸 글로벌 제품개발 책임자인 레비 가라웨이 박사는 "에브리시디의 2년 임상결과에 크게 고무돼 있다"며 "이번 결과는 에브리시디의 이번 임상실험에서 입증한 효능과 안전성에 기초하고 있다. 이번 치료법에 대한 장기적인 후속 연구 기간동안 유아들의 생존과 운동 기능에 대한 평가가 지속되기를 기대한다"고 말했다.

분석 당시 가장 어린 아기는 28.4개월이었으며, 가장 나이가 많은 아기는 45.1개월이었다. 등록 당시 중위연령은 6.3개월이었다. 

치료용량을 투여받은 17명의 영아 중 2명은 8개월과 13개월 치료 끝에 치명적인 합병증을 경험했으며, 1명은 3.5개월만에 사망했다. 
치명적인 합병증을 경험하고, 사망한  유아는 에브리시디와 관련되지 않았다.

이번 자료는 세계근육학회 제25차 국제연차총회에서 발표됐다.

한편, 에브리시디는 지난 8월 미국 FDA로부터 성인 및 2개월 이상 영유아  대상 척추성 근위축증 경구 치료제로 승인 받았다.