[메디칼업저버 신형주 기자] 보건당국이 등재된 고가의 항암 치료제 및 희귀의약품에 대한 RWD을 통한 사후관리 계획을 추진하고 있는 가운데, 글로벌 제약업계는 정부의 정책에 공감하면서도 신약 혁신성이 저해되지 않을까 냉가슴을 앓고 있다.

건강보험심사평가원은 지난 17일 '의약품 성과 모니터링을 위한 질환 단위 전향적 실제임상자료(RWD) 수집 조사-1단계' 연구용역을 발주했다.

심평원은 이번 연구용역을 발주하면서 RWD를 전향적으로 수집해 청구자료, 환자증례기록, 환자보고성가 자료 연계를 통한 등재의약품의 성과를 모니터링하는 체계를 구축하겠다는 계획을 밝혔다.

심평원에 따르면, 최근 신약의 고가화 추세와 희귀질환 치료제와 항암제 등에 대한 보장성 강화 정책으로 임상적 유용성 또는 비용측면에서 불확실성이 있는 의약품이 등재되고 있다는 것이다.

의약품은 제한된 환자를 대상으로 통제된 환경에서 진행한 무작위대조연구(RCT)로 등재돼 실제 임상현장에서 효과에 차이가 발생한다는 것.

그 결과, 고가 의약품이 가지는 가치 대비 건강보험 및 환자가 지불하는 비용의 적절성에 대한 사후평가 필요성이 대두되고 있다는 것.

이미 보건복지부는 지난해 제1차 국민건강보험종합계획에서 임상효과, 재정영향, 계약 이행사항 등을 포함하는 종합적인 의약품 사후관리 제도 도입 계획을 밝힌 바 있다.

이에 심평원은 실제임상근거(RWE)를 활용한 의약품 등재 후 사후관리를 위한 RWE 활용기반 구축 연구를 오는 2023년까지 진행할 예정이다.

심평원은 그 일환으로 의약품 등재 후 급여관리 체계 구축을 위해 건강보험 청구자료에서 확인되지 않는 국내 RWD를 전향적으로 수집 및 분석해 의약품 사후관리 기반을 마련하고, 기초자료로 활용하겠다는 방침이다.

특히, 이번 연구는 희귀질환 및 암 질환 중 조사 대상 질환을 선정하고, 대사질환에 사용되는 약제들의 임상적 효과 및 부작용, 환자가 보고하는 성과 자료를 수집해 의약품의 효과 및 비용-효과성, 부작용을 평가한다는 것이다.

심평원측은 이번 연구를 통해 "국내 RWD 수집 및 분석으로 의약품 급여관리의 불확실성을 해소하게 될 것"이라며 "RWE를 활용해 의약품 안전사용 모니터링 및 비용-효과성이 높은 국내 진료지침 개발 자료로 활용하게 될 것"이라고 기대하고 있다.

하지만, 이같은 정부의 정책에 대해 대부분의 고가 항암제 및 희귀의약품 신약을 보유하고 있는 글로벌 제약사들은 일면 건강보험재정 절감에 대해 공감하면서도 신약의 혁신성 가치가 저해되지 않을까 우려감을 나타내고 있다.

A 제약사 관계자는 "심사평가원이 약제비를 효율적으로 관리하는 것은 환영할 사항"이라면서도 "약제비 관리의 포커스가 신약 등 혁신 의약품에 맞추는 것은 의문이 든다"고 전했다.

이어, "건강보험 재정 지출 부분에서 약제비가 차지하는 비율은 지난 10여년간 20%대를 유지하고 있다"며 "20%대의 약제비 중 80%는 특허가 만료된 의약품들로 20%만 신약이며, 항암제와 희귀질환 치료제는 극소수에 불과하다"고 지적했다.

글로벌제약사들은 건강보험 재정을 절감하기 위해서는 불필요한 지출 항목을 정비해야 한다며, 높은 제네릭 약가를 먼저 개선하는 것이 필요하다는 입장이다.

B 글로벌제약사 관계자는 "RWD를 통한 약가인하 기전은 약제를 평가하는 전문가들 사이에서 수용하기 어려운 부분"이라며 "의학적 근거가 높은 RCT 데이터를 바이어스가 많은 RWD로 검증하는 것은 사전에 바이어스를 줄일 수 있는 방안이 마련된 이후에나 가능하다"고 지적했다.

C 제약사 관계자는 "RWD는 실제 임상 환경에서의 효과와 안전성을 확인한다는 점에서 의미가 있으나, RWD를 약가 사후관리의 지표로 평가하는 부분은 기준 설정 및 정보의 정확성 등 여전히 논란의 소지가 있다"며 "과도하고 중복적인 사후관리의 툴로 사용되기 보다는 의약품의 불확실성을 줄이는 차원에서 참고-검토돼야 하는 자료로 활용해야 한다"고 했다.

이어, "제도 수립 과정에서 업계와 충분한 논의 및 의견 수렴 절차를 거쳐야 할 것으로 생각한다"고 덧붙였다.

정부의 RWD를 통한 사후관리 추진과 관련해 한국글로벌의약산업협회(KRPIA)는 RCT에 비해 혼란 변수가 많아 질적인 편향성 논란을 야기할 수 있다는 부정적 의견을 견지하고 있다.

그러면서, RCT를 대체하거나 부정하는 용도로 활용되어서는 안되며, RWD를 통한 사후관리 제도를 도입하기 위해서는 이해당사자들인 의료계 및 제약업계와 협의가 먼저 이뤄져야 한다는 입장이다. 

KRPIA는 이번 심평원 연구용역과 관련해 이달 말 열리는 마켓엑세스/정책위원회에서 협회 차원의 대책을 논의할 예정인 것으로 알려지고 있다.