희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장 위해

[메디칼업저버 신형주 기자] 망막장애 치료제 보레티진 네파보벡, 외투세포림프종 치료제 자누브루티닙, 비소세포폐암 치료제 카프마티닙 등 3종이 희귀의약품으로 신규 지정됐다.

식품의약품안전처는 보레티진 네파보벡 등 3종을 희귀의약품으로 신규지정해 1일 공고했다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고, 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다.

이번에 신규로 지정된 희귀의약품은 이중대립유전자성 RPE65 돌연변이에 의한 성인 및 소아 유전성 망막 디스트로피 환자 치료를 위한 보레티진 네파보벡(주사제)이며, 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종 치료를 위한 자누브루티닙(경구제), MET 엑손 14 결손이 확인된 비소세포폐암 치료에 카프마티닙(경구제) 등이다.

식약처는 "이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것"이라며 "환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련할 것"이라고 밝혔다.

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