美FDA, 경구용 말단비대증 치료제 첫 승인
美FDA, 경구용 말단비대증 치료제 첫 승인
  • 박선혜 기자
  • 승인 2020.06.30 13:10
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옥트레오타이드 지연방출 캡슐제 '마이캡사' 장기 유지치료제로 허가
미국식품의약국(FDA)

[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국식품의약국(FDA)이 경구용 말단비대증 치료제를 처음으로 승인했다.

미국 키아스마의 옥트레오타이드 지연방출 캡슐제인 '마이캡사'는 옥트레오타이드 또는 란레오타이드 주사제에 반응을 보이고 내약성이 있는 말단비대증 환자의 장기 유지치료제로 26일(현지시각) FDA의 허가를 받았다.

마이캡사는 FDA가 승인한 최초이자 유일한 소마토스타틴 유사체 경구제로, 주사제와 관련된 많은 문제를 겪어 새로운 치료옵션이 필요했던 말단비대증 환자와 그들의 보호자에게 의미 있는 치료옵션이 될 것으로 전망된다.

희귀 만성질환인 말단비대증은 뇌하수체에서 성장호르몬을 분비하는 종양이 생겨 얼굴과 손발이 커지는 질환이다. 조기 발견했을 때 수술과 약물치료를 통해 사망률을 낮출 수 있지만, 만성적으로 주사제에 의존해야 하는 많은 환자는 평생 질환을 관리해야 한다.

이번 승인은 CHIASMA OPTIMAL 임상 3상을 근거로 이뤄졌다. 연구에서는 소마토스타틴 유사체 주사제로 말단비대증이 조절되는 성인 환자 56명을 대상으로 9개월간 옥트레오타이드 캡슐제의 유효성을 평가했다. 

전체 환자군은 옥트레오타이드 캡슐제 복용군(옥트레오타이드군)과 위약군에 1:1 무작위 분류됐다. 치료 용량은 1일 40mg에서 최대 80mg까지 용량 적정이 이뤄졌다.

최종 결과, 9개월째 IGF-1 반응이 유지된 환자는 옥트레오타이드군이 58%였지만 위약군은 19%로(P=0.008) 연구에서 설정한 1차 목표를 충족했다. 연구 마지막인 34주와 36주에 2회 측정한 IGF-1 수치의 평균은 정상 상한치 이하였다.

약물 이상반응으로 처방정보에는 담석증과 관련 합병증, 고혈당 및 저혈당, 갑상선 기능 이상, 심장기능 이상, 비타민B12 수치 감소, 비정상적인 쉴링검사(Schilling's test) 결과 등이 포함된다. 

미국 베이어의대 Susan Samson 교수는 "CHIASMA OPTIMAL 임상 3상 결과, 옥트레이오타이드 캡슐제로 치료받은 환자들은 연구 종료까지 정상 범위 내에서 평균 IGF-1 수치를 유지할 수 있었다"며 "이러한 결과를 기반으로 옥트레오타이드 캡슐제는 말단비대증 환자에게 의미 있는 치료제가 될 것이며 오랫동안 충족되지 않은 치료 니즈를 해결할 수 있을 것"이라고 전망했다.



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