[메디칼업저버 신형주 기자] 다이이찌산쿄의 신약 투라리오(성분명 펙시다티닙)과 GSK의 플로란(성분명 에포프로스테놀)이 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 투라리오와 플로란을 희귀의약품으로 신규지정하고, 희귀의약품으로 지정된 베링거인겔하임의 오페브(성분명 닌테다닙)와 다케다의 제줄라(성분명 니라파립)에 대해 대상 질환을 추가해 1일 공고했다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고, 질환의 특성에 따라 허가 제출 자료·기준 및 허가 조건 등을  따로 정할 수 있도록 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다.

이번에 신규로 지정된 투라리오(펙시다티닙)은 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운 중증 이환상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종을 가지고 있는 성인 환자 치료에 활용된다.
건활막거대세포종(Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT)은 활막, 윤활낭, 건조 등에 발생하는 종양이다.

또, 플로란(에포프로스테놀)은 WHO 기능분류 Ⅲ-Ⅳ단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 개선 치료에 이용된다.

대상질환이 추가되는 오페브(니테다닙)은 진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성 폐질환 치료에, 제줄라(니라파립)은 1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인환자의 단독 유지요법 치료제로 지정됐다.

식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하고 있다.

또, 환자의 치료기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련할 계획이다.