[메디칼업저버 신형주 기자] CSL베링의 혈액응고 제9인자를 알부민과 결합시키는 반감기 연장 유전자재조합 알부민 융합 9인자 아이델비온(성분명 알부트리페노나코그알파)이 식약처로부터 소아 및 성인 B형 혈우병 치료제로 승인받았다.

허가 받은 적응증은 B형 혈우병(혈액응고 제9인자 선천성 결핍) 성인 및 소아 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방 요법 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)로, 면역관용요법으로는 쓸 수 없다. 

일상적 예방요법의 경우 주 1회 35~50 IU/kg 투여를 권장하며, 주 1회 요법으로 잘 조절되는 12세 이상의 소아 및 성인 환자는 10일 또는 14일 간격으로 75 IU/kg을 투여할 수 있다.

이번 허가는 PROLONG-9FP 연구 결과가 바탕이 됐다.

PROLONG-9FP 연구에 따르면, 아이델비온 투여군은 14일 넘는 기간 동안 1회 75 IU/kg 투여로 혈액응고 제9인자의 활성 수치를 5% 이상 높게 유지하고 연간자연출혈빈도(AsBR)는 평균 0.00을 기록했다. 

이 연구결과를 바탕으로 아이델비온은 지난 2016년 미국 FDA를 비롯한 유럽 및 일본, 캐나다에서 승인된 바 있다.

손지영 지사장은 “지난달 앱스틸라에 이어 아이델비온까지 국내 도입됨에 따라 혁신적인 유전자재조합 기술을 선보이고 있는 씨에스엘베링의 혈우병 분야 전문성을 더욱 강화할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다.”며 “아이델비온은 씨에스엘베링이 최초로 FDA 승인을 받은 유전자재조합 의약품이다. 해외에서는 이미 검증된 치료제인 만큼 아이델비온이 장차 국내 B형 혈우병 환자들의 삶에 있어 획기적인 변화를 가져올 것으로 기대한다”고 소감을 전했다.

B형 혈우병은 혈액응고 제9인자의 결핍 또는 결함으로 인한 선천성 출혈 질환으로, 대부분의 환자가 남성이다. 

B형 혈우병 환자는 일상적인 가벼운 출혈 외에도 심한 경우 외상 없이도 자주 출혈이 발생하며, 관절과 골격근 또는 장기에서 자연적인 출혈이나 장기간 멈추지 않는 출혈이 발생할 수 있다. 

가장 흔한 중증 출혈성 질환으로 현재 국내에는 2400여 명의 혈우병 환자가 등록돼 있으며, 그 중 약 400명이 B형 혈우병 환자에 속한다.