[메디칼업저버 주윤지 기자] 미국식품의약국(FDA)는 6일(현지시각) 특정 성인 쿠싱증후군 환자를 위해 노바티스의 새로운 치료제 '이스투리사(Isturisa)'를 승인했다.

이스투리사((성분명 오실로드로스타트, osilodrostat)는 뇌하수체 수술을 받지 못하거나 받았지만 질환이 유지된 성인 쿠싱증후군 환자를 위해 허가됐다. 

이스투리사는 아침과 저녁에 하루 두 번 경구복용제이다. 치료가 시작된 후, 의료진은 환자의 반응에 따라 복용량을 조정할 수 있다. 

쿠싱증후군은 부신이 코르티솔 호르몬을 과다하게 생산하는 희귀질환이다. 이스투리사는 11-beta-hydroxylase로 알려진 효소를 차단하고 코르티솔 합성을 막음으로써 코르티솔의 과잉 생산에 직접 작용하는 최초 FDA 승인 약물이다.

이스투리사의 안전성과 효과성은 137명 성인 환자를 포함한 임상연구에서 입증됐다. 임상 참가자 75%는 여성이었으며 평균 나이는 41세였다. 

대부분 환자는 뇌하수체 수술을 받았지만 쿠싱증후군이 없어지지 않거나 수술받을 수 없는 환자들이었다. 

24주 단일, 오픈라벨 임상시험에서 모든 환자는 처음에 하루 2회 2mg 이스투리사로 치료했으며 2주마다 하루에 두 번 최대 30mg로 치료하도록 증가할 수 있도록 설정됐다. 

24주 종료 시점에서, 환자 약 절반이 정상 한계 내에 코르티솔 수치에 도달했다.

이 시점 이후 추가 용량 증가가 필요 없고 약물 내약성이 있었던 71명 환자는 8주간 이중 맹검, 무작위 철회 연구(withdrawl study)에 참여했다. 철회 환자는 이스투리사 혹은 위약 치료를 받았다.

그 결과, 이스투리사군 86%는 정상 한계 내에 코르티솔 수치를 유지했다. 위약군에서 30%만 같은 결과에 도달했다. 

이스투리사 임상 시험에서 보고된 가장 흔한 부작용은 부신 기능 부전, 두통, 구토, 메스꺼움, 피로 및 부종이었다. 

FDA CDER(Center for Drug Evaluation and Research) 국장인 Mary Thanh Hai는 "FDA는 희귀 질환에 대한 안전하고 효과적인 치료법 개발을 지원하며, 이 새로운 치료법은 쿠싱 증후군 환자에게 도움이 될 수 있다"고 밝혔다.

쿠싱증후군은 30~50세 성인에게 가장 흔하며 남성보다 여성에서 3배 더 자주 나타난다. 이 질환은 고혈압, 비만, 제2형 당뇨병, 다리와 폐의 혈전, 골절, 면역체계 악화 및 우울증과 같은 건강 문제를 일으킬 수 있다.