FDA, 유전성 희귀질환 치료제 '기브라리' 승인
FDA, 유전성 희귀질환 치료제 '기브라리' 승인
  • 이현주 기자
  • 승인 2019.11.22 06:23
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급성 간성 포르피린증 치료를 위한 RNAi 치료제

[메디칼업저버 이현주 기자] 미국식품의약국(FDA)은 20일 급성 간성 포르피린증 치료제로 기브라리(성분명 기보시란)를 승인했다고 밝혔다. 

기브라리는 앨라일람이 내놓은 두번째 RNAi 치료제다. 

급성 간성 포르피린증은 유전자 결핍으로 나타나는 희귀 난치성 질환이다. 헤모글로빈 헴(heme) 생산과정에서 독성 포르피린이 축적되면, 급성 발작을 일으킬 수 있으며 이는 심한 통증과 마비, 호흡 부전, 발작 등으로 이어질 수 있고 영구적인 신경손상, 사망을 초래한다. 

현재는 정맥으로 헴을 투여하거나, 간 이식을 하는 방법으로 치료하고 있지만 기브라리 등장으로 표적 치료가 가능해질 전망이다. 글로벌 제약산업 조사기관인 이벨류에이트파마는 기브라리가 출시될 경우 2024년 세계적으로 3억 9700만달러(한화 약 4700억원)의 매출을 올릴 것으로 예상했다.

FDA의 승인은 기브라리 임상 3상 결과를 기반으로 이뤄졌다. 

급성 간성 포르피린증 환자 94명을 대상으로 진행된 임상결과, 기브라리 투여군에서 포르피린성 발작이 1년간 발생한 비율은 위약군보다 74% 적었다. 오줌으로 배출된 신경독성 물질 농도도 줄었다. 기브라리를 복용한 환자의 일반적인 부작용은 구역 및 주사 부위 반응이었다. 

의료진은 아나필락시스(알레르기) 반응 및 신장 기능에 대해 모니터링하는 것이 좋으며 환자는 치료 전과 치료 중에 간 기능 검사를 받아야 한다. 

FDA 종약학센터 Richard Pazdur 이사는 "심한 통증 일부를 완화시켜주는 치료옵션이 있었지만 이번 약물 승인으로 삶을 방해하는 발작 횟수를 줄일 수 있을 것으로 보인다"고 말했다.

 

 



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