[메디칼업저버 박선혜 기자] 노바티스社의 심부전 치료제 사쿠비트릴/발사르탄(제품명 엔트레스토)의 적응증이 소아·청소년까지 확대됐다.

미국식품의약국(FDA)은 1세 이상의 좌심실 수축기능이상인 증상성 심부전 소아·청소년 환자 치료제로 사쿠비트릴/발사르탄을 3일(현지시각) 승인했다. 

이번 적응증 확대는 좌심실 수축기능이상인 1~18세의 심부전 환자를 대상으로 사쿠비트릴/발사르탄의 효능과 안전성을 평가한 PANORAMA-HF 결과로 이뤄졌다. 1차 종료점은 등록 당시와 12주째 평가한 혈장 NT-proBNP 변화로 정의했다.

최종 결과에 따르면, 등록 당시와 비교해 12주째 NT-proBNP가 감소한 환자는 사쿠비트릴/발사르탄군이 44%, 에날라프릴군이 33%로 조사됐다.

비록 통계적으로 유의한 차이가 없었지만, 이 같은 수치 변화는 심부전 성인 환자에서 확인한 데이터와 비교해 유사하거나 더 큰 것으로 평가됐다. 

즉 PARADIGM-HF 연구에서 사쿠비트릴/발사르탄이 좌심실박출률 감소(LVEF) 심부전 성인 환자의 예후를 개선하고 NT-proBNP를 감소시켰기에, 소아·청소년 환자에게서도 NT-proBNP 변화에 따른 심혈관 예후 개선 효과를 유추할 수 있다는 게 회사측의 설명이다. 

아울러 소아·청소년 환자에서 안전성과 내약성은 성인 환자와 비슷했다.

노바티스의 심혈관신장대사질환 약물 개발 책임자인 David Soergel 박사는 "PANORAMA-HF 연구는 52주 추적관찰 데이터를 확보하기 위해 현재 연구가 진행 중"이라며 "사쿠비트릴/발사르탄이 소아·청소년 심부전 환자에게 임상적으로 어떤 영향을 미치는지 근거를 마련하기 위해 노력하고 있다"고 밝혔다.

미국 심장질환 환자를 후원하는 단체인 Mended Little Hearts의 Andrea Baer 이사는 "심부전 소아·청소년 환자는 증상이 매우 심각하고 상당한 부담을 안고 있다"면서 "심부전 소아·청소년 환자에게 효능과 안전성을 입증한 치료제가 필요한 상황이다. 이번 승인으로 소아·청소년 환자에게 새로운 치료옵션이 생겼다. 환자와 그들의 가족에게는 희소식"이라고 의미를 부여했다.