FDA, 희귀질환 약 임상시험 승인 시 무엇을 보나?
FDA, 희귀질환 약 임상시험 승인 시 무엇을 보나?
  • 이현주 기자
  • 승인 2019.08.22 12:54
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FDA 김인숙 임상약리학부 심사관, 가장 기본적인 질환 파악 강조

[메디칼업저버 이현주 기자] "희귀질환 의약품 임상시험 심사에서 중요하게 생각하는 것은 질환 파악 등 기본적인 요소에 충실한 것이다."

미국식품의약국(FDA) 임상약리학부 김인숙 선임심사관은 21일 열린 2019년 식품의약품안전평가원-미국약물정보학회 워크숍에서 '희귀질환 의약품의 임상시험 심사방향'을 소개했다. 

2019년 식품의약품안전평가원-미국약물정보학회 워크숍이
21일오송첨단의료산업진흥재단 C&V센터에서 열렸다.

김 심사관은 "희귀질환은 전세계적으로 환자 수가 적기 때문에 증상의 발현 이유를 명확히 알 수 없고, 약효를 시험할 수 있는 기회도 많지 않다"며 "전문가의 발언 또는 추상적인 경험에서 의약품을 개발하려는 경우가 있는데 이는 위험성이 높다"고 말했다.

희귀질환 치료제가 챌린지가 많은 만큼 규제를 완화해달라는 요청이 있는데, 과학적 접근이 더 필요한 분야라는 게 김 심사관의 시각이다. 

그는 "희귀질환 또는 소아용 치료제는 임상시험 심사 단계부터 고민을 많이 하게 된다"며 "만성질환 치료제 등 규모가 큰 임상 프로그램도 실패하는 경우가 있는데, 한 번으로 성공해야 하는 희귀질환이나 소아용 임상시험은 디자인을 보고 안전성은 물론 향후 시판승인 가능성까지 염두해야 한다"고 설명했다. 

때문에 최근에 나온 심사 방향은  'Back to the Basic'이다.

김 심사관은 "개발자들에게 질환의 히스토리를 정확히 파악할 것을 요구한다"며 "임상 디자인 기본 바탕이 되기 때문이다"라고 말했다. 

실제 FDA가 발표한 희귀질환 관련 심사 가이던스에 따르면 △질병 자연사에 대한 설명 △질병의 병리 생릭학에 대한 이해 및 약물 작용 메커니즘 △임상시험을 지원하기 위한 비임상 약리학적 고려사항 △신뢰할 수 있는 평가 변수 등의 내용이 포함됐다(Rare Diseases: Common Issues in Drug Development Guidance for Industry).  

유전 질환을 앓고 있는 소아용 치료제 리뷰도 까다롭게 이뤄진다.

김 심사관은 "보통 소아용 치료제는 성인 대상으로 안전성 및 유효성을 시험한 후 진행돼야 하지만 유전 질환을 앓고 있는 소아들은 성인이 되기 전 사망하는 경우가 많아 개발자(업체) 입장에서 더 유의해서 질환을 파악해야 한다"고 피력했다.

이와 함께 김 심사관은 신약개발 과정 중 2, 3상 임상 단계에서 실패하는 이유에 대해 설명했다.

그는 "2, 3상 임상 단계에서 50% 이상이 기대한 약효가 나오지 않아 실패한다. 또 안전성 문제, 상업성 등의 이유로 개발이 중단되기도 한다"면서 "글로벌 제약사의 임상실패 분석 사례를 보면 신약 물질과 목표로한 질환의 연계점을 찾지 못했거나 에비던스가 불충분함에도 개발을 진행하기 때문"이라고 설명했다. 

김 심사관은 "전임상 단계에서 약물의 체내 분포(PK)와 약물 MoA, 약리 작용 등 3가지 요건에 대한 확신이있어야 다음 임상단계에서 성공할 확률이 높다"며 "희귀질환의 경우 10명의 데이터를 제출하더라도 하나, 하나가 다 중요하다. 개발 초기부터 적극적임 검토단계가 필요하다"고 말했다. 



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