[메디칼업저버 주윤지 기자] 미국식품의약국(FDA)는 6일(현지시간) 노바티스가 유전자 치료제인 '졸젠스마(Zolgensma)'의 데이터를 조작한 혐의를 인지하고 회사 상대로 형사 조치를 취할 수 있다고 발표했다. 

졸젠스마는 척수의 운동신경 세포의 진행성 변성에 의한 유전적 장애인 척수성근위축(SMA) 치료제로 FDA는 지난 5월 210만 달러에 달하는 "세상에서 가장 비싼 약"인 졸젠스마를 승인했다. 

하지만 FDA 생물학제제 평가 및 연구 센터 Peter Marks 국장은 "제품 승인 후인 지난 6월 28일, 유전자 치료법 자회사인 아벡시스(AveXis)로부터 허가 신청서 내용 중 동물에서 수행된 시험에서 특정 데이터 정확성에 영향을 미치는 부분의 조작 문제를 통보받았다"고 발표했다. 

Marks 국장은 "FDA는 심각한 사안으로 인식하고 있으며, 필요한 경우 민사 또는 형사 처벌을 포함해 조치를 취하기 위해 모든 권한을 사용하겠다고" 덧붙였다. 

다만, FDA는 척수성근위축 유전자 치료제인 "졸젠스마'는 시장에서 남아 있어야한다는 입장이다. 

한편 노바티스는 6일(현지시간) "존젠스마의 안전성, 품질 및 효능에 여전히 확신한다"고 성명서를 냈다.

노바티스는 "FDA는 2세 미만의 SMA환자에 대한 졸젠스마의 지속적인 마케팅 및 사용을 지원한다"며 "노바티스는 제품의 효과와 안전성 프로필을 보여주는 모든 증거가 전반적으로 유리한 이익-위험(benefit-risk) 프로파일을 보여주는 강한 증거를 계속 제공한다"고 주장했다. 

또 노바티스는 "이 중요한 치료법은 2세 미만의 SMA 소아 환자들에게 계속 제공될 수 있다고 확실하다"며 "지금 현재 혐의를 받은 데이터는 전체 제출된 데이터 중 작은 부분이다"고 밝혔다.