[메디칼업저버 박선재 기자] 미국식품의약품안전국(FDA)이 일명 '짧은 창자 증후군'이라 불리는 단장 증후군(Short bowel syndrome)에 처방되는 테두글루타이드(상품명: 가텍스)의 적응증을 성인에서 소아로까지 확대했다.  

단장증후군은 선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장의 50% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으키는 질병이다. 
 
소장 점막 표면적의 감소와 담즙산 부족, 소장 내병균 이상 증식 등 기능 이상이 동반된다. 따라서 환자들은 대부분 인위적인 영양보충 즉 비경구영양요법(parenteral nutrition, PN)이 필요하다. 

그런데 장기간에 걸친 TPN은 혈전, 폐색, 감염, 부종, 간부전 등과 같은 부작용을 초래할 수 있어 투여 횟수를 줄이는 것이 중요하다.  

지난 2012년 성인을 대상으로 승인된 테두글루타이드는 장내 호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드-2(GLP-2)의 유사체로, 장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소의 흡수율을 높이는 약물이다. 

일일 권장량은 몸무게 당 0.05mg으로 1일 1회 환자의 허벅지, 팔 및 복부 사분면 등에 피하주사한다. 특히 장기간 임상연구 결과 비경구영양요법 투여 용량과 일수의 감소를 확인한 바 있다.

이번 연구를 진행한 로스앤젤레스 아동병원 소아 소화기내과 Beth Carter 박사는 "단장증후군을 앓는 아이의 중요한 치료 중 하나는 정맥영양의존도를 의존도를 줄여주는 것"이라며 "이번 연구가 그 목적에 도달할 수 있어서 기쁘다"라고 말했다.  . 

적응증 확대를 위해 진행한 이번 연구에는 1~17세까지 환자가 참여했고, 연구팀은 참여자를 ▲ 0.025mg(n=24)군▲ 0.05mg(n=26)군 ▲기본 케어군으로 무작위 분류했다. 

24주 동안 임상 시험을 진행한 결과 0.025mg를 투여받은 환자(69%)가 20% 이상 비경구영양요법 치료가 감소했다. 

환자들의 작성한 다이어리 데이터(patient-diary data)를 기반으로 했을 때는 0.025mg군이 기준점에서 비경구영양요법 치료를 평균 42%나 덜 받은 것으로 나타났다. 

또 24주째 0.05mg을 투여받은 환자(38%)군은 적어도 일주일에 1번 비경구영양요법을 줄일 수 있었다. 기준점과 비교했을 때 평균 하루에 3번 줄일 수 있는 수치였다. 

연구를 진행하는 동안 3명(12%)의 환자가 0.05mg의 테두글루타이드를 투여받았는데, 완벽하게 비경구영양요법치료에서 벗어난 것으로 조사됐다. 

연구팀은 "성인과 소아 환자의 전체적인 약물 안전성 프로파일은 비슷했다"고 평가하며 "성인은 복부 통증, 오심, 상기도 감염, 복부팽창, 주사부위 발적, 구토 등의 부작용이 발생했는데, 10% 이하였다"고 발표했다. 

또 "결장직장의 폴립이 임상시험 기간 동안 확인됐고, 종양성증식의 위험이 있다"고 경고하며 "아이들과 청소년은 치료를 시작하기 전에 변잠혈검사를 하고, 이 검사를 매년 해야 한다"고 권고했다.