[메디칼업저버 박선혜 기자] 희귀 혈액질환 치료제 '카플라시주맙(제품명 카블리비)'이 미국식품의약국(FDA) 승인 문턱을 넘었다.

FDA는 혈전성 혈소판 감소성 자반증(acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) 성인 환자 치료제로서 카플라시주맙을 승인한다고 6일(현지시각) 발표했다.

aTTP를 타깃으로 한 치료제가 FDA 허가를 받은 것은 카플라시주맙이 최초다. 이에 따라 임상에서는 aTTP 성인 환자에게 표준 치료전략인 혈장교환요법(plasma exchange) 및 면역억제요법 병용요법과 함께 카플라시주맙 치료를 병행할 수 있다.

이번 결정에는 지난달 9일 발표된 HERCULES 연구가 핵심적인 역할을 했다(N Engl J Med 2019;380:335-346).

이 연구는 혈장교환요법과 면역억제요법을 받고 있는 aTTP 환자 145명을 대상으로 한 무작위 연구로, 전체 환자군을 카플라시주맙 치료군 또는 위약군으로 무작위 분류해 혈소판 수치가 정상으로 되돌아오는 시간을 평가했다.

그 결과, 혈소판 수치가 정상으로 돌아온 시간은 카플라시주맙 치료군이 2.69일로 위약군(2.88일)보다 의미 있게 짧았다(P=0.01). 게다가 혈소판 수치가 정상화된 환자도 카플라시주맙 치료군이 위약군 대비 1.55배 더 많았다.

아울러 aTTP로 사망하거나 aTTP 재발 위험도 카플라시주맙 치료군에서 통계적으로 유의미하게 낮았다. 특히 치료 중단 후 28일까지 추적관찰한 aTTP 재발률은 카플라시주맙 치료군 13%, 위약군 38%로, aTTP 재발 위험이 카플라시주맙 치료군에서 67% 낮았다(P<0.001).

다만 연구에서 카플라시주맙의 이상반응으로 비출혈(bleeding of the nose) 또는 잇몸출혈과 두통이 보고됐다.

이에 FDA는 이 같은 위험에 대한 경고 문구를 제품에 추가하도록 했고, 임상에서는 치료 시 출혈을 면밀히 모니터링하도록 주문했다.

FDA 혈액종양내과를 총괄하는 Richard Pazdur 박사는 "aTTP 환자는 매일 몇 시간 동안 혈장교환요법을 받는다. 며칠 또는 몇 주 동안 혈장교환요법을 받은 후에도 면역억제제를 복용하는데 이때 많은 환자가 aTTP 재발을 경험한다"면서 "카플라시주맙은 혈전 생성 억제를 타깃으로 한 첫 치료제다. aTTP 환자의 재발 위험을 낮추는 새로운 치료옵션이 될 것"이라고 강조했다. 

한편 올해 FDA가 허가한 첫 제품은 보툴리눔 톡신 A형 제제인 주보(JEUVEAU)다(2월 1일자). 이 제품은 대웅제약이 개발한 나보타로 한국에서 수출한 제품이다. 주보의 적응증은 성인에서 중등도~중증 미간의 임시적 개선이다.