저혈소판 치료제 '카플라시주맙' 등장
저혈소판 치료제 '카플라시주맙' 등장
  • 박상준 기자
  • 승인 2019.01.11 06:22
  • 댓글 0
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HERCULES 연구 NEJM에 실려 혈소판 치료 효과 확인
TTP 관련 사망, 재발 등 복합 예후도 74% 개선

[메디칼업저버 박상준 기자] 후천적 혈전성 혈소판감소성 자반 (Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) 치료제로 카플라시주맙이 등장했다.

TTP는 혈액내에 혈소판 수가 낮아지면서 작은 혈전이 생기는 질환으로 이것이 여러 장기로 가는 혈관을 막아 정상 혈류의 흐름을 방해하는 희귀 혈액질환이다.

면역성 혈소판 감소증(immune thrombocytopenia) 치료제나 만성간질환 환자의 혈소판감소증 치료제는 있지만 ITT를 위한 치료제는 없었다.

이번에 등장한 카플라시주맙은 혈전단백질인 폰빌레브란트 인자분해(von Willebrand factor-cleaving protease)유전자인 ADAMTS13에 관여하는 단일클론항체로 피하주사제형으로 개발됐다.

9일자 NEJM에 실린 HERCULES 연구에 따르면, 카플라시주맙은 위약대비 혈소판 수를 정상으로 되돌리는 시간이 짧았다(2.69일 vs. 2.88일, P=0.01). 그 결과 혈소판 정상화된 환자도 1.55배 많았다.

또한 TTP와 관련된 사망, 재발, 혈전증 사건 등 종합적 위험 발생률도 카플라시주맙군에서 74% 더 낮았다(12% vs. 49%, P<0.001). 특히 TTP 재발 위험은 67%나 감소했다(12% vs. 38%, P<0.001).

흔한 부작용은 다발성 출혈로 카플라시주맙군의 65%가 경험했다. 위약군 48%였다. 연구기간 동안 4명의 환자가 사망했는데 3명은 위약군 환자였으며 나머지 1명은 치료 종료후 두개뇌 허혈로 인한 사망이었다.

칼리지런던 혈액내과 Marie Scully 교수는 "그동안 치료가 없었던 후천성 TTP 환자를 위한 치료제가 나와 저혈소판 증상을 빠르게 정상화시킬 수 있게 됐다면서 이에 따라 환자들의 예후도 개선될 수 있게 됐다"고 기대했다.



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