새로운 발작성야간혈색뇨(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: PNH) 치료제 라불리주맙이 기존 치료제인 에쿨리주맙과 비열등성 입증하는데 성공했다.

PNH는 PIG-A 유전자의 변이로 인해 적혈구를 보호하는 단백질 합성을 방해해 생기는 희귀질환이다. 인구 100만명당 10-15명이 발생하는 것으로 알려져 있다. 병명처럼 파괴된 혈구세포가 소변과 함께 섞여 나옴으로써 갑작스런 콜라색 소변을 보는 특징이 있다. 

또한 적혈구가 체내의 보체공격을 받아 파괴(용혈)되므로 적혈구수혈이 필요한 중증 빈혈이 발생할 뿐 아니라 용혈로 인한 혈색뇨증 및 신부전, 혈전증, 폐동맥고혈압, 평활근수축 (심한 복통) 등의 증상 및 합병증으로 인해 삶의 질의 저하 및 사망에 이른다.

현재까지 PNH의 유일한 치료제는 보체억제제(C5 inhibitor)인 에쿨리주맙(eculizumab)으로, 이는 용혈을 방지함으로서 빈혈의 개선, 신부전 및 혈전증을 예방한다.

그러나 에쿨리주맙은 2주 간격으로 계속 정맥주사를 받아야 하기 때문에 장기적으로 빈번한 병원방문 등의 불편함이 따른다. 

반면 2세대의 보체억제제인 라불리주맙은 에쿨리주맙에 비해 반감기를 4배정도 연장함으로서 8주 간격으로 주사를 맞을 수 있도록 개량된 단일클론성 항체법으로 개발한 신약이다.

25개국 246명의 PNH환자가 참여한 다국적 3상 연구에서 라불리주맙은 에쿨리주맙과 비열등성을 입증했다.

연구결과 효능의 척도인 수혈회피율 (수혈이 불필요한 비율), 혈청 LDH가 정상화되는 비율, LDH의 치료 전 대비 감소율, 삶의 질 척도 개선율, 돌발성 용혈 (갑작스러운 적혈구 파괴상태) 발생율, 그리고 혈색소의 안정화 등의 지표에서 모두 의미있게 비열등성이 확인됐다. 

다국적 연구를 총괄한 서울성모병원 이종욱 교수는 "본 연구는 지금까지 희귀질환인 PNH에서 시행된 임상연구 중 환자 수가 가장 많은 대규모 3상 국제임상연구로서, 2주 간격의 에쿨리주맙 치료대비 8주 간격의 라불리주맙 치료효과가 유사하여 향후 치료의 편의성을 제공할 뿐 아니라 병원방문의 감소로 사회부대적 비용도 경감시킬 수 있다"고 전망했다.