미 FDA는 희귀질환인 말단비대증의 치료제 소마툴린 데포(lanreotide acetate)를 승인했다.

　Ipsen이 개발한 이 약물은 수술이나 방사선요법으로 치료되지 않는 말단비대증 환자의 장기치료를 위해 사용될 수 있다. 허가 내용은 총 400명을 대상으로 한 두건의 임상시험에 근거한다.

　CDER(Center for Drug Evaluation and Research)의 스티븐 갈슨 박사는 이번 승인이 "희귀질환자들이 효과적이고 안전한 치료를 받게하기 위한 FDA의 목표를 반영하는 것"이라고 했다.

　말단비대증은 성장호르몬의 비정상적 분비에 기인하고 생명까지 위협할 수 있는 질환이다. 일반적으로 뇌하수체의 양성종양에 기인한다.

과도한 성장호르몬 분비는 종종 손, 발, 안면골의 비대 및 심장·간과 같은 내부장기의 비대로 이어지며 치료하지 않을 경우 이들은 심질환, 호흡기질환, 당뇨병, 결장암 등에 의해 수명이 단축될 수 있다.

이 같은 증상들은 수년에 걸쳐 천천히 진행되기 때문에 진단내리기가 쉽지 않다. 실제로 유병률 대비 환자의 15%만이 병원에서 진단 및 치료를 받고 있고 나머지는 자신이 말단비대증인지 모르고 방치하고 있는 상황이라고 전문의들은 말한다.