[메디칼업저버 최상관 기자] 비알코올성지방간염(NASH) 치료제로 개발 중인 페그벨퍼민(Pegbelfermin, BMS-986036)이 가능성을 확인했다.

NASH 환자 75명을 대상으로 한 임상 2a 연구에서 페그벨퍼민은 간 지방 함량 감소 측면에서 위약군보다 우월함을 입증했다. 이 연구는 13일 Lancet 온라인 판에 실렸다.

페그벨퍼민은 인간 섬유 성장인자(Human fibroblast growth factor 21, FGF21)의 페길화 아날로그(peglated analogue) 피하주사제로 제2형 당뇨병을 동반한 비만 환자의 대사질환 및 간 섬유화증 개선을 위한 핵심 마커로 평가받고 있다. 이미 전임상에서 NASH에 대해 간내 지방증, 염증, 간세포 팽창, 섬유화 개선 효과를 보인바 있다.

이에 미국 버지니아 커몬웰스 의대 Arun Sanyal 교수팀은 비알코올성 지방간 환자를 대상으로 페그벨퍼민의 효과와 안전성을 평가하기 위해 다기관 무작위 이중맹검 위약 대조 임상 2a 연구를 실시했다.

모집된 환자들은 페그벨퍼민 10mg 1일 1회 투여군 25명, 페그벨퍼민 20mg 주 1회 투여군 24명, 위약군(1일 1회) 26명씩 각각 무작위 배정됐다. 환자의 체질량 지수(BMI)는 최소 25kg/㎡, 연령은 21~75세였다.

1차 종료점에서는 16주 치료 후 자기공명영상(MRI)를 이용해 간의 지방 함량(hepatic fat fraction)을 찾는 검사인 자기공명영상-양자밀도 지방비율(MRI-PDFF)를 수행했다. 또한 안전성 평가도 수행했다.

연구 결과 페그벨퍼민 10mg 투여군은 간 지방 함량이 6.8%, 페그벨퍼민 20mg 투여군은 5.2% 감소한 것으로 나타났다. 반면 위약군은 1.3% 감소하는 것에 그쳤다.

페그벨퍼민 투여군의 가장 흔한 부작용은 설사(16%)와 구역(14%)이었다. 발생률은 위약군(8%)보다 높았으나, 대부분 경증이었다. 그 밖에 치료와 관련한 약물 중단, 중증 부작용, 사망 사례는 보고되지 않았다.

Sanyal 박사는 “NASH 환자에게 페그벨퍼민 16주 치료는 내약성 및 간 지방 함량 감소 효과가 우수했다”며 “간 생검을 통해 페그벨퍼민이 간 조직에 미치는 효과도 확인해야 하며, 더 많은 환자군을 대상으로 효과와 안전성을 확인하기 위한 추가적인 연구가 필요하다”고 밝혔다.