NICE, 할인제의에도 거절...국내서는 RSA로 급여진행 중

 

척수성근위축증치료제(SMA, Spinal Muscular Atrophy)인 스핀라자(뉴시너센)가 국내 보험등재 과정을 밟고 있는 가운데 영국에서는 비싼 약값으로 급여 진입에 실패해 눈길을 끈다. 

SMA는 척수와 뇌간 운동신경세포 손상으로 근육이 위축되는 신경근육계 유전질환이다. 신생아 1만명당 1~2명꼴로 발생한다. 인지기능은 정상이지만 근육 긴장성이 떨어지고, 혀 근육이 수축되는 등 정상생활이 어렵다. 

SMA 치료제 스핀라자는 신속허가절차에 따라 지난 2016년 12월 미국식품의약국(FDA)의 허가를 획득했다. 

척수성근위축증 2형을 진단받은 6개월 이상의 어린이 환자 126명을 대상으로 진행된 스핀라자 임상3상 CHERISH에 따르면, 15개월 차에 운동능력을 평가하는 1차 기준점인 FMSE(Hammersmith Functional Moter Scale Expanded)에서 평균 4점에 달하는 향상을 보였고, 치료를 받지 않은 환자들의 경우에는 평균 1.9점 감소함으로써 유의미한 결과(P<0.0001)를 얻었다. 약물투여에 따른 특별한 부작용은 나타나지 않았다.  

그러나 비싼 약값은 논란이다. 세계 최초로 출시된 RNA치료제로 미국 기준 1회 주입비가 약 1억 5000만원(12만5000달러)이며, 첫해 6회 주입에 이어 다음해부터는 매년 3회 주입해야하기 때문에 매년 4억원이 넘는 치료비가 드는 것. 

고가의 약물인 스핀라자가 작년 말 식품의약품안전처 허가를 획득한 이후 현재 희귀질환치료제 경제성평가 면제 특례로 위험분담계약제(RSA) 총액제한형 유형을 통해 등재 절차를 진행중이다. 국내 환자는 150여명으로 추산된다.

이 가운데 최근 영국에서는 7만5000파운드(한화 약 1억 822만원)에 해당하는 스핀라자의 약값이 너무 비싸 급여가 좌절됐다. 바이오젠이 비밀할인을 제안했지만 국립보임상연구원(NICE)는 계약하지 않았다. 다만 임시적인 접근성은 보장했다.

이 같은 결정 후 환자단체인 근이영양증 영국의 대표(chief executive of Muscular Dystrophy UK) Robert Meadowcroft는 성명에서 "삶을 변화시키는 희귀질환치료제를 평가하기에는 프로세스가 제한적이기 때문에 가족들이 고통받는 것을 보게될 것"이라고 말했다. 

그러나 NICE는 초기 약가검토에서는 약물을 거부하지만 추후 약값을 더 낮추거나 성과급 거래를 통해 재협상하는 경우가 있어 낙담하기는 이르다는 판단이다.

이에 대해 바이오젠코리아는 "영국 정부의 결정에 대해 아직 정보가 부족해 한국법인에서 이에 대해 언급하기 어렵다"면서도 "한국 환자들에게 스핀라자의 혜택이 돌아갈 수 있도록 정부와 원활히 소통해 나갈 것"이라고 밝혔다.  

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