JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 이미시주맙이 국내 희귀의약품으로 지정되면서 관련 시장 판도 변화가 예상된다. 

JW중외제약은 미국, 일본에 이어 국내에서 에미시주맙이 희귀의약품으로 선정됐다고 21일 밝혔다. 

에미시주맙은 JW중외제약이 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 국내 독점판매권을 확보한 A형 혈우병 치료제다. 

에미시주맙은 혈액응고 제8인자 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품으로, 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이다. 

쥬가이제약은 로슈그룹과 함께 에미시주맙에 대한 글로벌 임상을 진행해 왔으며, 작년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 2월에는 유럽식약청(EMA)으로부터 각각 시판허가를 승인받았다. 

FDA의 신약허가(Biologic License Application, BLA)는 에미시주맙이 획기적 치료제와 희귀의약품에 선정돼 전문의약품 허가신청자 비용부담법(Prescription Drug User Free Act, PDUFA)과 비교해 3개월 앞당겨 진행됐다. 

정맥주사가 아니라 피하에 직접 주사할 수 있는 A형 혈우병 치료제가 미국 FDA 신약 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 

지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했지만, 에미시주맙은 주 1회 피하주사로 예방효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선하는 한편, 지속효과도 높였다. 

또 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기에 제8인자의 억제인자를 보유한 환자에게 최적의 치료제가 될 것이라는 기대다. 

JW중외제약 관계자는 “에미시주맙은 기존 치료제의 문제점을 해결하는 혁신적인 신약으로 약효 지속성, 편의성을 환자에게 제공할 수 있고 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병 뿐 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자에게도 사용할 수 있다는 측면에서 기대를 모으고 있다”고 말했다. 

이어 “에미시주맙이 국내에서 항체보유 A형 혈우병에 대해 희귀의약품으로 지정한 만큼 남은 허가 절차에 속도를 내 평생 정기적으로 치료제를 투여받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 덧붙였다. 

한편, 글로벌데이터에 따르면 오는 2026년 에미시주맙이 세계 혈우병 치료제 시장에서 연 매출 5조원 이상을 기록하며 1위를 차지할 것으로 전망했다. 

국내 A형 혈우병 치료제 시장 규모는 약 1500억원으로 추산되고 있다.