미국식품의약국(FDA)이 희귀 혈액질환 치료제인 '엘트롬보팍(eltrombopag, 국내 제품명 레볼레이드)'을 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정했다.

FDA는 엘트롬보팍을 중증 재생불량성 빈혈(severe aplastic anemia) 환자 치료에 표준 면역억제요법과의 1차 병용 파트너로서 선정했다고 4일(현지시각) 발표했다.

엘트롬보팍은 치료가 어려운 중증 재생불량성 빈혈 환자에 대한 2차 치료제로 적응증을 획득한 바 있다. 또 만성 면역성 혈소판 감소증(chronic immune thrombocytopenia) 성인 및 소아·청소년 환자 치료제로서 승인돼 임상에 적용되고 있다.

이번 혁신 치료제 지정은 중증 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 진행한 임상시험에서 유의미한 치료 효과를 입증하면서 이뤄졌다. 

미국 NHLBI(National Heart, Lung, and Blood Institute)가 치료받지 않은 중증 재생불량성 빈혈 환자를 표준 면역억제요법 + 엘트롬보팍 병용요법으로 치료한 결과, 52%가 6개월째에 완전 반응을 보였다. 이와 함께 객관적 반응률은 85%로 나타났다. 

노바티스 글로벌 항암제 개발팀의 Samit Hirawat 대표는 "중증 재생불량성 빈혈 환자의 3분의 1은 현재 치료에 반응하지 않거나 증상이 악화되면서 쇠약해질 위험이 높다"며 "엘트롬보팍이 중증 재생불량성 빈혈 환자의 1차 치료제로 승인된다면 골수 상태가 좋지 않은 환자를 위한 표준치료로서 입지가 재정립될 것"이라고 강조했다. 

한편 중증 재생불량성 빈혈은 골수 안에서 줄기세포를 만들지 못해 혈액세포가 줄어들면서 발생하는 질환으로, 서양인보다 동양인에서 발생 빈도가 높은 것으로 알려졌다.