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에미시주맙 혈우병 A 환자 출혈 87% 낮춰국제혈전지혈학회서 발표 NEJM에도 실려
박상준 기자  |  sjpark@monews.co.kr
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[1호] 승인 2017.07.13  06:50:01
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일주일에 한 번 투여하는 혈우병 치료 신약인 에미시주맙(Emicizumab)의 효과가 공개됐다.

독일 크리닉본의대 Johannes Oldenburg 박사는 11일 국제혈전지혈학회(ISTH 2017)에서 에미시주맙의 3상임상인 HAVEN 1 연구 결과를 발표했다. 동시에 NEJM 온라인판에도 실렸다.

에미시주맙은 8인자의 결핍으로 발생하는 혈우병 A 환자를 위한 치료제다. 특히 부족한 8인자 결핍을 복원하기 위해 인자 9인자와 10인자를 활성화시키는 기전을 갖고 있다.

이 치료제의 효능을 검증하기 위해 12세 이상의 혈우병 환자 109명을 대상으로 에미시주맙 투여 또는 비투여군으로 나눈 후 연간 출혈발생률을 관찰했다. 이번 연구에 참여한 환자들의 평균 연령은 35세로, 참여자의 70%가 연구 참여전 9회 이상의 출혈을 경험했다.

그 결과, 24주 치료후 에미시주맙 투여군은 비투여군 대비 출혈 발생위험을 87% 낮추는 것으로 나타났다. 에미시주맙 투여군의 연간 출혈 위험건수는 2.9건이었고, 비투여군에서는 23.3건이었다.

이와 함께 이전에 우회적요법(bypassing agent))을 통해 예방 치료를 받았던 환자에게 에미시주맙을 투여한 군도 단순히 우회적 요법을 받았던 군과 비교해 출혈 위험을 79% 낮췄다.

치료 과정에서 발생한 이상반응은 주사 부위 반응이 15%로 가장 많았다. 

Johannes Oldenburg  박사는 "에미시주맙은 혈우병 A환자의 출혈위험을 매우 빠르게 줄일 수 있다"면서 "특히 치료가 복잡하고 투여가 어려운 혈우병 치료를 주 1회로 해결할 수 있다"고 평가했다.

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