제약업계에 다섯 번째 줄기세포치료제가 시판될 수 있을지 관심이 집중되고 있다. 

세포치료제 전문기업 안트로젠이 마땅한 치료법이 없는 당뇨병성 족부궤양 줄기세포 치료제 개발에 한 발 더 다가섰기 때문이다. 

업계에 따르면 5일 안트로젠은 식품의약품안전처로부터 당뇨병성 족부궤양 치료를 위해 개발 중인 세포치료제 ‘ALLO-ASC-DFU’에 대한 임상3상 허가를 승인 받았다. 

이번 임상3상은 고대구로병원, 서울아산병원, 을지병원 등 3곳에서 당뇨병성 족부궤양 환자에게 ALLO-ASC-DFU에 대한 유효성과 안전성을 평가하게 되며, 무작위배정, 이중눈가림, 평행군, 다기관임상 방식으로 진행된다. 

만일 안트로젠이 이번 임상3상을 성공적으로 마치고 식약처로부터 품목허가를 받게 되면 전 세계에서 다섯 번째 줄기세포치료제가 되며, 안트로젠은 ‘큐피스템’이라는 크론성 누공 줄기세포치료제에 이어 두 번째가 된다. 

학계, 임상3상 진입 두고 갑론을박

안트로젠의 당뇨병성 족부궤양 줄기세포치료제가 임상3상에 진입했다는 소식에 학계서도 의견은 엇갈린다. 

전임상시험을 거쳐 임상3상에 진입했다는 점을 높이 평가하는 반면, 품목허가가 나기 전까지 의미를 두기 어렵다는 주장도 있다. 

학계 한 관계자는 “당뇨병성 족부궤양 치료 방법이 없는 상황에서 관련 줄기세포치료제가 임상3상에 진입했다는 점은 인정받아야 마땅한 부분”이라며 “임상3상, 특히 줄기세포치료제의 임상은 시간과 자금이 많이 투입되는데, 임상3상에 진입했다는 건 안트로젠도 자신이 있다는 방증”이라고 말했다. 

줄기세포치료제는 일반 화학의약품과 달리 세포를 통해 조직을 재생하고, 정상세포로 되돌리는게 궁극적 목표다. 이 때문에 통증 완화 또는 완치 등으로 효능을 평가하기 어려워 보다 장기적인 결과를 얻기 위한 관점이 필요하다는 주장이다. 

이 관계자는 “그동안 줄기세포치료제의 효능효과에 대해 만족스럽지 않게 여겨온 게 사실인데, 이는 일반적인 의약품과 다른 목표를 갖고 있기 때문”이라며 “줄기세포치료제 분야는 지금보다 한 단계 더 높은 차세대 치료제를 만들기 위해 노력 중이며, 그런 면에서 이 같은 소식은 반길만 하다”고 말했다. 

반면 임상시험 승인에 큰 의미를 둬서는 안 된다는 주장도 있다. 

또 다른 학계 관계자는 “임상시험은 자금만 충분하다면 어느 회사든 진행할 수 있다”며 “특이하게도 우리나라는 식약처나 제약사가 단계별 임상시험 진입에 큰 의미를 두고 있는 것 같다. 임상시험 진입에 큰 의미를 부여해서는 안 된다”고 지적했다. 

이 관계자는 “임상시험 승인을 받았다는 것보다 품목허가를 받는 부분을 더 인정하고 의미를 둬야 한다”며 “식약처를 비롯한 규제당국은 줄기세포치료제의 품목허가 기준을 보다 까다롭게 설정할 필요가 있다”고 말했다. 

실제 미국의 경우 줄기세포치료제 관련 임상시험을 우리나라보다 더 많이 진행하고 있지만, 아직까지 품목허가로 이어진 경우는 전무하다. 

임상시험과 품목허가는 소위 ‘레벨’ 자체가 다르다는 뜻.

이 관계자는 “식약처는 향후 줄기세포치료제의 유효성에 대한 증명을 보다 세밀하게 할 필요가 있다”고 덧붙였다.