미국식품의약국(FDA)이 간세포암에 대한 '옵디보'의 적응증 확대 승인신청서를 접수, 우선심사하기로 결정했다. 

19일 한국오노약품공업(대표이사 이토 쿠니히코)과 한국BMS제약(대표이사 박혜선)은 FDA가 CheckMate-040 임상연구 결과를 바탕으로 옵디보를 우선심사 대상으로 지정했다고 밝혔다.

환자군은 소라페닙 치료를 받은 적이 있는 간세포암 환자다. 앞서 옵디보는 FDA로부터 간세포암에 대한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

옵디보의 간세포암 적응증 확대 승인신청서는 B형 및 C형 간염의 동반 여부와 관계없이 진행성 간세포암 환자를 대상으로 진행한 1, 2상 임상시험 CheckMate-040 중 소라페닙으로 치료받은 적 있는 환자 182명에 대한 결과를 기반으로 했다.

먼저 37명을 대상으로 한 용량 증량 시험에서 옵디보의 안전성을 확인한 후, 145명을 대상으로 옵디보 3mg/kg에 대해 환자 확대 시험을 진행했다. 환자 확대 시험에서는 옵디보의 객관적 반응률(ORR), 반응지속기간(DoR), 전체생존율(OS) 등을 평가했다. 

그 결과 옵디보의 객관적 반응률은 14%로, 이 중 64%는 3개월 이전에 반응이 나타났다. 특히 2명의 환자는 완전반응(CR)을 보였다. 반응지속기간 중간값은 19개월이었으며, 18개월 시점의 전체생존율(OS)은 44%였다.

연구 결과는 The Lancet에 실렸으며, 지난 3일 미국임상종양학회 연례회의 포스터 디스커션 세션에서 소개됐다.

BMS의 소화기암 개발 책임자 Ian M. Waxman 박사는 "이번 FDA의 우선심사 결정은 간세포암 치료에 있어 아직도 충족되지 않은 환자의 의학적 니즈가 크다는 점을 시사한다. 대부분 환자는 간세포암이 어느 정도 진행됐을 때 진단받는데, 이때 치료옵션이 매우 제한적이기 때문"이라며 "향후 옵디보가 간세포암의 새로운 치료옵션으로서 적응증이 확대되기를 바란다"고 전했다.

한편 옵디보는 면역세포 표면상의 단백질 PD-1에 작용하는 anti PD-1 면역항암제다. 국내에서는 2015년 3월 악성 흑색종 2차 치료제로, 지난해 4월 국내 최초로 PD-L1 발현 여부와 관계없이 이전 백금기반 화학요법에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제 및 BRAFV600E 야생형인 악성 흑색종 1차 치료제로 식약처 허가를 받았다. 

미국과 유럽에서는 흑색종, 비소세포폐암, 신세포암, 전형적 호지킨 림프종, 두경부암, 방광암 치료제로 허가받았고, 현재 주요 글로벌 개발 프로그램에서는 3상 임상시험을 포함해 여러 암종에 대한 다양한 연구가 진행되고 있다.