[메디칼업저버 신형주 기자] GC녹십자가 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA)인 'GC1130A'에 대한 임상1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다.패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위한 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다.이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제인 'GC1130A'의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.GC 측은 미국을 시작으로 국내 및 일본에서 글로벌 임상시험을
[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국 리제네론사의 에비나쿠맙(제품명 에브키자)이 높은 수준의 근거로 효과 및 안전성을 입증하며 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제로 자리 잡았다는 평가가 나왔다.HoFH는 LDL 수용체 활성이 사실상 없거나(null-null) 손상된(non-null) 유전질환으로, LDL 수용체 돌연변이로 인해 LDL-콜레스테롤 수치가 비정상적으로 증가하는 극희귀질환이다.에비나쿠맙은 LDL 수용체 돌연변이와 관계없이 HoFH 환자에게서 효과를 입증했고, 소아청소년 환자에게도 사용할 수 있음을 확인했다. 이
[메디칼업저버 신형주 기자] 한미사이언스 계열사인 한미약품이 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발중인 HM15136의 국제일반명(INN)이에페거글루카곤(efpegerglucagon)으로 확정됐다.에페거글루카곤은 ‘ef-’(바이오 의약품의 약효를 획기적으로 늘려주는 한미의 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’가 적용된 단백질)라는 접두사와 ‘-glucagon’(Glucagon 수용체 작용제)이라는 접미사가 붙은 이름이다.랩스커버리 기술이 적용된 지속형 글루카곤 유사체라는 의미를 갖고 있다.앞으로 해당 성분을 포함한 제품에는 에페거글루
[메디칼업저버 양영구 기자] 사노피는 배경은 대표가 한국 및 호주/뉴질랜드 제약 총괄 다국가 리드로 선임됐다고 18일 밝혔다. 배 대표는 서울대학교 약학대학을 졸업하고 알토대학교 경영대학원에서 글로벌 매니지먼트 석사를 취득했다. 1994년부터 글로벌 제약사에서 사업부 총 책임자, 미국 지역 글로벌 프로덕트 디렉터, 항암제·전문의약품 사업부 총괄, 대표 등을 역임했다. 2010년 사노피그룹 희귀질환 사업부인 젠자임코리아 대표로 선임된 이후 2013년부터 사노피-아벤티스코리아 대표이사, 사노피 한국법인 컨트리 리드 등을 역임했다. 최근
[메디칼업저버 신형주 기자] JW중외제약은 세계 혈우인의 날을 맞아 혈우병에 대한 인식 제고를 위해 브라보 캠페인을 진행한다.매년 4월 17일은 세계 혈우인의 날로 세계혈우연맹(WFH)이 혈우병과 출혈성 질환에 대한 사회적 관심을 높이기 위해 1989년 제정했다.연맹은 혈우병 환자들의 치료 접근성을 높이고 예방요법을 강조하기 위해 올해 슬로건으로 '모두를 위한 공평한 접근, 모든 출혈 장애를 인식합니다'를 내세웠다.JW중외제약은 혈우병 환자를 위한 운동법 영상 '브라보 관절톡톡'을 JW그룹 공식 유튜브 채널 '헬피디아'에 올렸다.영
[메디칼업저버 신형주 기자] 환자 1인당 연간 청구 약가 1억원이 넘는 초고가의약품에 대한 환자접근성 제고와 건강보험 지속가능성을 위한 두마리 토끼를 잡기 위한 정책 제안이 제시됐다.반면, 제약업계는 신약의 조기 도입이 늦어지고 사후관리만 강화될 수 있어 반대한다는 입장을 나타냈다.건강보험심사평가원은 최근 고비용의약품 급여관리제도 비교 자체연구를 통해 이같이 제안했다. 연구자료에 따르면, 환자 1인당 연간 청구금액 약 1억원(9400만원) 이상의 의약품을 고비용의약품으로 정의됐다.연구자들은 이번 고비용의약품 정의를 명시적 기준으로
[메디칼업저버 박선혜 기자] 희귀 내분비질환인 다발내분비샘종양1형(MEN1)의 국내 유병률은 낮지만 시간이 지나면서 발생률이 증가하는 것으로 조사됐다.국민건강보험공단(NHIS) 데이터베이스를 분석한 결과, MEN1 유병률은 10만명당 1명 미만이었지만 발생률은 지속적으로 증가했다. 게다가 MEN1 환자의 예후도 좋지 않은 것으로 파악됐다. 고대 안암병원 김경진 교수(내분비내과)는 전국적 코호트로 국내 MEN1 역학조사를 시행했고, 그 결과를 11~13일 그랜드 워커힐 서울에서 열린 대한내분비학회 국제학술대회(SICEM 2024)에서
[메디칼업저버 박선재 기자] 서울의대 및 서울대병원 교수협의회 비상대책위원회가 이번 총선 결과는 소통과 협의를 명령하는 국민의 목소리라며, 정부의 결단을 욕구했다. 11일 비대위 측은 "이번 선거 결과를 두고 많은 이들이 여당의 참패이자 정부에 대한 국민의 준엄한 심판이라고 말한다"며 "정부를 심판하기로 선택한 국민들의 마음이 편안하지만은 않을 것이라며, 선거 결과를 바라보는 저희 서울의대 서울대병원 교수들의 마음 역시 착잡하다"는 보도자료를 발표했다.이어 "저희는 이 결과가 무엇보다 독단과 불통 대신 소통과 협의를 통한 정책 추진
[메디칼업저버 신형주 기자] 젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다.임상시험에는 미국 83명, 유럽 116명 등 총 199명의 환자들이 등록됐다. 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사해 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 1차 유효성 지표는 알츠하이머병 평가척도(ADAS-cog)다.젬백스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획서(IND)를 승인받아 스페인, 네덜란드,
[메디칼업저버 박서영 기자] 한국보건산업진흥원은 한국 노보 노디스크, 노보 홀딩스와 함께 4월 4일부터 4월 5일까지 양재 엘타워에서 노보 노디스크 파트너링 데이를 성황리에 개최했다고 밝혔다.올해 처음으로 개최된 노보 노디스크 파트너링 데이는 국내 제약바이오 기업에게 심장대사질환 분야의 혁신 성공 사례, 사업개발 전문가와 투자자의 사업개발 전략에 대해 공유하고, 더 나아가 우수한 역량을 갖춘 국내 기업을 발굴하고 협력을 도모하기 위한 프로그램으로 구성됐다. 4월 4일에는 개회식, 심포지엄, 피칭 이벤트 순으로 구성됐으며, 연구개발
[메디칼업저버 신형주 기자] AI와 빅데이터를 활용한 최초의 신약개발이 탄생할 지 이목이 집중되고 있다.메디세나 테라퓨틱스는 2020년 10월 미국식품의약국(FDA)로부터 재발성 교모세포종(rGBM) 치료제 3상 등록 임상시험 계획을 승인했다.이 과정에서 FDA는 임상시험을 위한 클라우드 기반 솔루션을 제공하는 IT 솔루션 기업 메디데이터의 합성대조군(SCA) 사용을 승인했다.이는 임상3상에서 기존 무작위 대조 방식이 아닌 하이브리드로 외부 대조군(합성대조군 환자와 무작위 대조군 환자를 결합하는 방식)이 승인된 첫 번째 사례로 꼽히
[메디칼업저버 양영구 기자] 한국아스트라제네카는 C5 보체 억제제 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)가 오는 4월 1일부터 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 적응증으로 건강보험 급여 적용된다고 29일 밝혔다. 이로써 솔리리스는 발작성 아간혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)을 포함한 3개 희귀질환에서 건강보험 급여 혜택이 가능하다. 건강보험 급여 적용 대상은 AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 시신경척수염 범주질환 환자 중 솔리리스 투여 시점에 확장 장애 척도(EDSS) 점수가
[메디칼업저버 신형주 기자] 한국복합부위통증증후군(CRPS) 환우회, 한국다발성경화증협회, 한국뚜렛병협회, 한국기면병환우협회 등 4개 희귀질환 환자단체들이 22대 총선을 맞아 공동 정책제안서를 주요 정당에 전달했다.4개 단체는 희귀난치질환의 특성과 현실, 요구에 대한 보건의료 정책전문가 및 주요 정당의 이해를 높이고, 정책개발과 시행과정에 보다 적극 반영되도록 정책제안서를 개발했다.장애인 정책 개선, 치료 접근성 강화, 치료환경 개선 등 3개 방향을 골자로, 각 질병별 특성과 현안을 반영한 총 9개 요청사항을 정책제안서에 담았다.세
[메디칼업저버 박선혜 기자] 가톨릭대 서울성모병원 정대철 교수(소아청소년과)가 최근 63컨벤션센터에서 개최된 '제8회 희귀질환 극복의 날' 기념행사에서 질병관리청장 표창장을 수상했다.정 교수는 난치성 희귀질환 등록 등 국내 희귀질환에 대한 의료체계 개선에 기여한 공을 인정받아 표창을 수상했다.소아혈액종양학 세부전문의인 정 교수는 2011년까지 소아혈액종양 환자 진료에 역량을 보여 왔고 2012년부터 소아류마티스질환이나 선천면역결핍질환을 진료하는 소아임상면역을 전공하며 현재 희귀질환 진료에 집중하고 있다. 특히 소아류마티스질환과 선천
[메디칼업저버 박선재 기자] 순천향대 부천병원 신영림 교수(소아청소년과)가 28일 열린 ‘제8회 희귀질환 극복의 날’ 행사에서 희귀질환 환자의 연구 및 치료에 기여한 공로로 ‘질병관리청장 표창’을 수상했다.신 교수는 유전성 희귀질환 전문가로서 희귀질환 환자의 신속한 진단과 치료, 유전상담을 해왔으며, 희귀질환 질환 체계 분류, 전문가 교육과 연구에 공헌하였고 대한의학유전학회, 대한소아청소년과학회, 대한유전성대사질환학회의 보험이사로서 희귀질환 보험제도 정립에 이바지한 공로로 이번 표상 수상의 영예를 안았다.2017년부터 질병관리청 정
[메디칼업저버 박선혜 기자] 한국쿄와기린은 세계희귀질환의 날을 맞아 소망을 담은 작은 등불 행사에 참여했다.한국쿄와기린은 매년 2월 마지막 날로 지정된 세계희귀질환의 날을 기념해 그룹에서 진행하는 'Global Chain Lights' 행사에 동참했다고 29일 밝혔다. 이날에는 관련 기업뿐만 아니라 전 세계 여러 나라, 단체에서 희귀난치질환으로 치료에 어려움을 겪으면서 소외받는 환자들에 대한 사회·국가적 인식을 높이거나 실질적 도움이 되는 움직임을 활발히 하고 있다.쿄와기린 APAC(아시아퍼시픽, KKAP)을 필두로 진행된 이번 등
[메디칼업저버 박선재 기자] 20세 미만에 조기 발병한 2형당뇨병은 성인 때 발병한 것과 유전적 특성이 다르다는 사실이 최초로 확인됐다.서울대병원 곽수헌 교수와 보스턴어린이병원 제이슨 플라닉 교수를 비롯한 하버드, MIT 등 공동연구팀이 소아청소년 2형 당뇨병 환자 3005명의 유전체를 분석해 유전적 특성을 규명한 연구 결과를 28일 발표했다.소아청소년 2형당뇨병은 성인보다 가족력이 빈번하여 유전적 영향이 크다고 추정된다.당뇨병의 원인 유전자변이는 ▲다빈도변이(흔하지만 유전적 영향력 약함) ▲희소변이(매우 드물지만 유전적 영향력 강
[메디칼업저버 박선재 기자] 의대정원 1000명 확대를 거부하는 전공의 파업이 길어지는 가운데, 정부가 모든 종별기관에서 비대면진료를 허용한다고 발표해 논란이 일고 있다.정부는 23일 08시를 기점으로 보건의료경보단계를 '경계'에서 '심각'으로 격상하고, 한덕수 국무총리를 본부장으로 하는 의사집단행동 중앙재난안전대책본부 첫 회의를 개최했다고 발표했다.23일 박민수 차관은 브리핑을 통해 조규홍 보건복지부장관을 제1차장, 이상민 행정안전부장관을 제2차장으로 하는 '의사 집단행동 중앙재난안전대책본부'를 가동한다고 말했다. 박 차관은 "의
[메디칼업저버 신형주 기자] 한미그룹이 R&D 연구인력을 600여명 보유함으로써 제약업계 최고라는 평가를 받고 있다.임직원의 28%가 R&D 부문을 담당하고 있으며, 석·박사급 연구인력만 390명이 넘어 제약업계 R&D를 선도하고 있다는 것이다.한미사이언스와 한미약품 등 한미그룹 전체 임직원 중 28% 이상이 R&D 부문에 종사하는 것으로 집계됐다.한미그룹은 22일 현재 그룹사 R&D 인력은 박사 84명, 석사 312명을 포함해 600여명에 달하며, 이는 전체 임직원의 28%를 차지하는 비중으로 업계 최대 규모라고 밝혔다.임직원 중
[메디칼업저버 신형주 기자] 한미약품과 GC녹십자가 공동 연구하고 있는 파브리병 혁신신약 'LA-GLA'이 기존 치료제 대비 효능이 우수한 것으로 확인됐다.특히, 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 개발되고 있는 'LA-GLA'는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.한미약품과 GC녹십자의 세계 최초 월 1회 피하투여 제형의 파브리병 치료 혁신신약에 대한 주요 연구 결과가 세계 희귀질환 분야 연구자들이 모인 세계적 학회에서 발표됐다.한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지시간) 미국 샌디에고에서 열린 ‘WORLD Sym