[메디칼업저버 박서영 기자] 보건복지부가 건강보험정책심의위원회 심의를 거쳐 오는 2월 1일부터 보험약가 인상 및 중증질환 치료제 급여 적용 등의 조치를 시행한다.이 같은 조치는 필수의약품의 안정적인 공급을 지원하고 중증질환 치료제의 보장성을 강화하기 위해서다.이번 조치를 통해 그간 수요량 대비 공급량이 부족했던 만성 변비(특히, 항암치료 암환자) 치료제(락툴로오즈 농축액 시럽제, 1개사, 1개 품목)의 약가를 인상한다.유전성 망막위축 환자 치료제(성분명: 보레티진네파보벡)와 만성 신장병 치료제(성분명: 피네레논), 후천성 혈우병A
[메디칼업저버 손형민 기자] 한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 8월 1일자로 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’(성분명 모록토코그알파)가 약물동태학(PK) 검사 결과에 따라 투여 용량을 증대할 수 있도록 급여 기준이 확대되면서 허가 사항 기준에 맞게 환자 맞춤형 예방요법제로 사용할 수 있는 발판을 마련했다고 밝혔다.진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제로, 요양급여가 인정되는 1회 투여용량은 20-25 IU/kg이며 중등도 이상 출혈에서는 의사의 의학적 판단에 따라 최대 30 IU/kg까지 증량이 가능하다.이번
[메디칼업저버 양영구 기자] 한국다케다제약은 식품의약품안전처로부터 성인 후천성 혈우병A 치료제 오비주르(성분명 서스옥토코그알파) 허가를 획득했다고 23일 밝혔다. 오비주르는 기존 우회인자약제와 달리 후천성 혈우병A 적응증을 가진 혈액응고 8인자를 대체하는 최초 치료제다. 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거해 만든 유전자 제조합 제제로, 자가면역항체에 쉽게 인식되지 않아 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대체해 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다.허가 기반은 후천성 혈우병A 환자 28명을 대상으로 오
[메디칼업저버 손형민 기자] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 경증 및 중등도 환자 대상 효과와 안전성을 입증한 임상3상 결과가 국제학술지 ‘란셋 헤마톨로지 2023(THE LANCET Hematology 2023)’ 온라인판에 게재됐다고 6일 밝혔다.헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병 치료제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합해 제8인자의 작용기전을 모방한다.A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체
[메디칼업저버 양영구 기자] 희귀질환이자 만성질환인 혈우병은 평생 동안 치료 받아야 하는 만큼 환자들에게 많은 부담이 된다.혈우병A 환자 개인의 상황을 고려한 맞춤형 치료가 필요한 이유다. 실제 2020년 세계혈우연맹(WFH)이 발표한 가이드라인에서도 중증 혈우병 환자 치료는 환자의 출혈 패턴, 관절 상태, 개별 약동학, 환자 자가평가 및 선호도를 고려해 개인 맞춤형 치료를 강조하고 있다.특히 지속적인 출혈을 경험하는 환자에게는 지혈을 위해 응고인자를 즉각 투여하는 보충요법 보다 규칙적으로 혈중 응고인자를 투여해 그 수준을 1% 이
[메디칼업저버 양영구 기자] 한국다케다제약은 혈우병A 환자의 일상적 예방요법을 위한 개인 맞춤형 치료 가이드 소프트웨어 myPKFiT을 업그레이드 출시했다고 11일 밝혔다.myPKFiT은 이번 업그레이드를 통해 의료진과의 실시간 데이터 공유, 일상 관리 편의성 기능이 더했다. 우선 의료진의 경우 의료진용 웹 애플리케이션 메이 페이지에 환자 복약순응도, 누락 투여 여부 등을 체크할 수 있는 스마트 스탯 대시보드 기능이 추가됐다.모바일 애플리케이션에 입력한 약물 투여 기록, 출혈 기록, 사진 등 상세 정보를 담당 의료진의 웹 애플리케이
[메디칼업저버 양영구 기자] 혈우병은 X염색체 유전자 결함으로 발생하는 선천성 출혈질환으로 무엇보다 중요하다.환자의 출혈을 미리 방지함으로써 각종 합병증을 예방할 수 있기 때문이다. 이에 중증 혈우병 환자는 출혈 빈도를 줄일 수 있는 충분한 수준의 예방요법을 받아야 한다.특히 혈우병은 평상 치료해야 하기 때문에 환자가 일상생활을 유지하려면 최적화된 치료옵션을 선택해야 한다.이런 현장의 수요는 시장에 다수의 신약이 포진하게 된 계기가 되기도 했다. 이런 가운데 씨에스엘베링 혈우병A(제8인자 결핍) 치료제 앱스틸라(성분명 로녹토코그알파
[메디칼업저버 양영구 기자] 한국다케다제약(대표 문희석)은 혈우병A 치료제 서스옥토코그알파가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 1일 밝혔다.서스옥토코그알파는 주사제로, 성인 후천성 혈우병A 환자의 출혈 치료에 사용된다.혈우병은 X염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 혈액 내 응고인자가 부족해져 발생하는 중증 출혈성 질환이다. 8번 응고인자가 없거나 부족해 발생하는 혈우병A는 전체 환자의 70%에 달한다. 이 중 후천성 혈우병A는 8번 응고인자에 대한 자가면역항체로 인해 혈중 8번 응고인자가 억제되고 고갈돼 출혈 관련 합병
[메디칼업저버 양영구 기자] 치열한 경쟁을 펼치는 혈우병 치료제들이 진화를 거듭하고 있다.특히 세계혈우연맹(WFH)이 가이드라인을 새롭게 정의, 혈우병 치료에서 '예방요법'을 강조하면서 A형과 B형 가릴 것 없이 예방요법을 통한 치료 순응도 향상과 환자 편의성을 강조하고 있다. 혈우병 치료에서 강조된 예방요법최근 세계혈우연맹은 지난 8월 가상총회를 열고 '환자의 출혈을 방지하면서 정상인과 동일하게 능동적인 삶을 영위하고 삶의 질을 개선할 수 있도록 치료제를 정기적으로 투여하는' 예방요법 가이드라인을 새롭게 정의했다.특히 소아 환자를
[메디칼업저버 김나현 기자] 건강보험심사평가원이 2020년 9월 진료심사평가위원회 심의 결과, 요양급여를 신청한 '면역관용요법'(Immune Tolerance Induction) 11개 사례를 모두 승인했다.심평원은 지난 9월 진료심사평가위원회에서 심의한 총 5항목의 심의사례 결과를 30일 공개했다.면역관용요법은 혈우병 항체 환자에게 일정기간 지속적으로 혈액응고인자를 주입함으로써 면역관용을 유도해 항체를 제거하는 혈우병 치료방법이다.이번에 심의된 사례 중, 8세인 A군은 8년전 혈우병A 진단을 받고 항체가 발견(2.0BU/ml)된
[메디칼업저버 정윤식 기자] 건강보험심사평가원이 2020년 3월 진료심사평가위원회 심의 결과, '면역관용요법(Immune Tolerance Induction) 요양급여 대상 여부' 9개 사례의 계속 시행이 인정돼 승인했다고 29일 밝혔다.면역관용요법은 혈우병A 항체환자에게 일정기간 지속적으로 혈액응고인자를 주입함으로써 면역관용을 유도해 항체를 제거하는 혈우병 치료방법이다. 이번에 심의된 사례 중 A사례(남, 3세)는 혈우병A 진단을 받은 후 최초 항체가 25.6BU/ml(2017년 2월 8일), 최고 항체가 111.9BU/ml(20
[메디칼업저버 신형주 기자] 희귀질환의 대명사인 혈우병에 대한 치료제 시장 경쟁이 치열한 가운데, 치료제 개발이 어디까지 발전할지 귀추가 주목된다.현재 혈우병 치료제는 혈우병A와 혈우병B 치료제를 모두 합쳐 10개의 치료제가 국내에서 허가를 받아 경쟁을 펼치고 있다.혈우병A 치료제는 화이자의 진타 솔로퓨즈(성분명 모록토코그알파), 사이어의 애드베이트(성분명 옥타코그알파), 사이어의 애디노베이트(성분명 루리옥토코그알파페골), 녹십자의 그린진애프(성분명 베록토코그알파), CSL베링의 앱스틸라(성분명 로녹토그알파), JW중외제약의 헴리브
[메디칼업저버 이현주 기자] 샤이어코리아의 제8인자 혈우병A 치료제 '애드베이트'와 '애디노베이트', 제9인자 혈우병B 치료제 '릭수비스' 투여 횟수 및 투여 용량에 대한 건강 보험 급여 기준이 1일자로 확대됐다.이번에 고시된 개정안의 주요 내용은 내원횟수에 따른 투여횟수 제한이 완화됐다는 점이다. 기존에는 최대 투여분을 처방 받기 위해 매월 2회 병원 방문이 필요했으나 개정된 고시에 따라 '환자 상태가 안정적인 경우 등 의사의 의학적 판단에 따라 매 4주 1회 내원'에 기존
샤이어코리아(대표 문희석)의 장기지속형 제8인자 유전자재조합 혈우병A 치료제 '애디노베이트(성분명 루리옥토코그 알파 페골)'가 지난 1일 급여 출시됐다. 애디노베이트는 장기 지속형 치료제로, 기존 혈우병A 치료제인 애드베이트와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반해 개발됐다. 애디노베이트는 페길화(Pegylation)기술을 통해 애드베이트 대비 반감기를 1.4~1.5 배 연장시켜 일상적 예방요법에 필요한 약물 투여 횟수를 주 2회로 줄임으로써 환자의 투약 편의성을 높였다.또한 기존 박스젯 II 디바이스는 분말 주사제,
RNAi를 이용한 치료제와 유전자 치료제가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받아 시장에 나올 것으로 보인다. 아울러 새로운 기전의 면역항암제 개발 및 병용요법의 임상 확대가 계속될 것이며 CAR-T 치료제의 본격적인 발매가 이뤄질 것으로 전망된다. KB증권 이지수 연구원은 보고서를 통해 2018년 글로벌 제약 및 R&D 트렌드를 이 같이 예상했다. RNAi(RNA interference)란 RNA가 특정 유전자의 발현 등에 영향을 끼치는 현상으로, 이를 활용해 신체 현상을 조절하거나 질병 치료가 가능하다. 보고서에 따르면, 첫 RN
녹십자(대표 허은철)가 약물 지속시간을 획기적으로 늘린 차세대 혈우병 치료제 연구데이터를 공개했다. 녹십자는 최근 열린 제59회 미국 혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례회의에서 목암생명과학연구소와 공동 개발 중인 차세대 혈우병A 치료제 MG1121의 비임상 데이터를 발표했다고 18일 밝혔다. MG1121은 비임상 시험에서 혈중 약물 농도가 절반이 되는 시간인 반감기가 기존 제품 대비 3배 이상 늘어난 것으로 나타났다. 이는 이틀 또는 사흘에 한 번 꼴이던 혈우병 치료제 투약 빈도가 주 1
한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)이 지난해 말 혈우병A 치료제인 ‘진타 솔로퓨즈’ 3000IU 고용량을 출시한 데 이어, 혈우병B 치료제 ‘베네픽스(성분명 노나코그 알파)’ 의 국내 최고용량인 3000IU를 19일 출시했다. 이로써 베네픽스는 기존 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU 용량에서 3000IU까지 다양한 용량을 갖추게 됐다. 베네픽스 3000IU는 기존 2000IU보다 더 높은 용량이 필요한 혈우병B 환자들에게 투여 횟수를 줄여준다는 점에서 잦은 투약에 따른 번거로움을 최소화하며, 이러한 투여 편의성은
한국화이자제약(대표이사 사장 이동수)이 혈우병A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈 프리필드(성분명 모록토코그알파)’의 신규용량인 3000IU를 국내 출시했다.진타 솔로퓨즈는 국내 최초의 올인원 타입 혈우병A 치료제로서 2구획으로 나뉜 사전충전형 주사기(프리필드 시린지)로 구성돼있어 주사기를 한 번 밀면 2구획에 담긴 약물과 주사용제가 섞여 조합이 완료되며 바로 투여 가능1한 제품이다.이번 최고용량 3000IU 추가로 진타 솔로퓨즈는 기존 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU와 더불어 총 5가지 용량 옵션을 제공할 수 있게 됐다.
녹십자의 대규모 미국 수출 계획이 갑작스럽게 좌초됐다.녹십자는 2010년 12월 미국 ASD헬스케어와 체결했던 4억8000만달러 규모의 바이오의약품 공급 MOU와 관련해, ASD헬스케어의 내부 검토에 따라 최근 해지 통보를 받았다고 24일 공시했다.당시 MOU 내용에 따르면 2015년부터 녹십자는 3년간 4억8000달러 규모의 사람면역글로불린제제 '아이비 글로불린 에스앤'과 3세대 유전자재조합 혈우병A치료제 '그린진에프'를 미국 ASD헬스케어에 공급키로 했었다. 최근 환율로 한화 5731억2000만원 규모의 대규모 수출 계약
제조와 재주입 과정이 전혀 필요없는 혈우병 치료제가 나왔다.한국화이자제약(대표이사 사장 이동수)은 국내 최초의 올인원 타입 혈우병A 치료제 '진타 솔로퓨즈 프리필드(성분명 모록토코그알파, 이하 진타 솔로퓨즈)'를 1월 12일 출시했다.진타 솔로퓨즈는 기존 혈액응고인자제제 투여 시 거쳐야 했던 주사제 재조합 과정을 생략하고 한 번에 주사가 가능하도록해 투여 편의성을 높였다.기존의 제품들은 약물과 주사용제를 조합한 뒤 주사기에 옮기는 과정이 필요해 투약하기 불편했다.반면 진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 8인자 응고제제인 진타 'R2